URBAN POTREBUJE VAŠO POMOČ: Če ne bodo zbrali sredstev, se bo celoten projekt ustavil
Regional pred 4 urami
Po uspešni lanskoletni akciji Koraki za Urbana ponovno zbirajo sredstva za razvoj programa genske terapije za sindrom CTNNB1, za katerim trpi mladi Urban Miroševič.
Zdravilo je že prestalo vse faze predkliničnega testiranja, za zadnjo fazo razvoja pa potrebujejo še 470.000 evrov, so sporočili s Fundacije CTNNB1. Zdravilo, ki so ga razvili v preteklem letu, je že uspešno popravilo raven in funkcijo proteina, ki ga otrokom s sindromom CTNNB1 primanjkuje. V začetku januarja 2025 je načrtovana zadnja faza priprave zdravila, ki naj bi bilo končano do junija istega leta. "Če sredstev ne bomo zbrali, se bo celoten projekt ustavil,