Pri obeh otrocih, ki sta prejela zdravilo urbagen, viden napredek brez resnejših zapletov
RTV Slovenija pred 8 urami | Avtor: B. R.
Zdravilo urbagen sta v klinični študiji doslej prejela dva otroka s sindromom CTNNB1, deček Urban in deklica iz Portugalske. Po navedbah UKC Ljubljana se je zdravilo doslej izkazalo kot varno, saj pri nobenem ni bilo resnejših zdravstvenih zapletov.
Urban je gensko terapijo prejel decembra 2025, deklica iz Portugalske pa na začetku maja letos. Pri obeh opažajo tudi izboljšanje na gibalnem področju ter v grobi in fini motoriki. Tretji otrok bo terapijo prejel septembra, je zapisal predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na pediatrični kliniki Damjan Osredkar, ki vodi klinično študijo. Operacija deklice je potekala brez večjih zapletov, po njej pa je hitro okrevala.