Klinična študija terapije za sindrom CTNNB1 odobrena, zdravilo bo kmalu prejelo prvih 12 otrok
RTV Slovenija 05.11.2025 | T. K. B.
Fundacija CTNNB1 je po petih letih raziskav prejela uradno odobritev državne agencije za zdravila in medicinske pripomočke za začetek klinične študije, namenjene razvoju prve genske terapije za sindrom CTNNB1. Zdravilo se v čast Urbanu imenuje urbagen.
Kot so pojasnili v fundaciji, se je program razvoja genske terapije za dečka Urbana začel leta 2021, manj kot leto po tem, ko je dobil diagnozo, ki je pretresla njegove starše – sindrom CTNNB1. Po petih letih raziskav, študij in razvoj genske nadomestne terapije je fundacija CTNNB1 dobila uradno odobritev Javne agencije Republike Slovenije za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) za začetek klinične študije GAIN-CTNNB1. V študijo bo predvidoma vključenih 12
