Otroci trpijo, o njihovi usodi pa odloča (ne)dostopnost zdravil
Necenzurirano 01.07.2024
V Društvu Viljem Julijan so začeli kampanjo, s katero želijo slovenskim otrokom z redkimi boleznimi omogočiti čimprejšnji dostop do najnovejših genskih zdravljenj. Nedavno so namreč v ZDA odobrili novi in trenutno edini genski zdravili za dve zelo hudi in sicer neozdravljivi genetski bolezni – bulozno epidermolizo in duchennovo mišično distrofijo.
Za ti dve bolezni prej ni bilo nobenega pravega zdravila, v ZDA pa sta odslej bolnikom na voljo revolucionarni genski terapiji Vyjuvek in Elevidys, edini tovrstni zdravili, medtem ko v Sloveniji oziroma v EU še nista dostopni. Otroci z duchennovo mišično distrofijo ali bulozno epidermolizo trenutno v Sloveniji ne morejo prejeti teh zdravil, saj ju mora najprej odobriti Evropska agencija za zdravila (EMA). Ta postopek pa je zelo dolgotrajen in lahko traja več let.
